了解下:遗传病在胎儿期就能治疗?UCSF:世界首例孕妇子宫干细胞移植成功

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  在出生之前就将疾病治愈,这对医学专家们来说的确是件难事。免疫细胞治疗https://www.snclifevault.com/SNC华夏源生命库专注于细胞技术应用服务,提供细胞存储,免疫细胞治疗,干细胞治疗,细胞抗衰诊疗及应用服务,公司研究开发多种疑难疾病的细胞治疗临床应用方案,1对1服务大众!


  但有些先天性缺陷性疾病,如果得不到及时救治,可能随时会发生死亡。比如重症型α-地中海贫血,胎儿会在出生后没多久就撒手而去,甚至是胎死腹中。

  加州大学旧金山分校儿科副教授蒂皮·麦肯齐( Tippi MacKenzie )决定放手一搏,她认为,干细胞移植治疗可以对一些孕妇进行胎儿的母体治疗,这样既减轻了胎儿出生后不得不承受的治疗痛苦,也能改善胎儿的不良预后,为挽回生命争取更多时间。

  △ Nichelle Obar(左)在出生前将她的干细胞移植到她的孩子Elianna身上。图为新生儿和Tippi Mackenzie博士

  这是全世界首例在孕妇子宫进行干细胞移植治疗的临床试验,这名婴儿如今已经安全出生,这项开创性的移植手术,给医学家们、科学家们带来了极大的鼓舞,它表明,包括胎儿输血在内的胎儿治疗将为解决遗传性疾病带来可行选择。

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  母亲的干细胞,是治疗出生前遗传病的关键

  UCSF News(美国加州大学旧金山分校医学中心)报道了世界上第一个使用出生前移植的造血干细胞进行临床试验的患者。主要针对的是重型α-地中海贫血患儿。

  重型α-地中海贫血,是一种由于红细胞无法正确形成而导致的疾病,简单来说,它是父母遗传给孩子的一种染色体隐性遗传病。多数患儿会在出生后不久夭折,甚至在孕妇怀孕期间就发生流产、死胎。

  △ 地中海贫血异常的红细胞

  目前来说还没有非常有效的治愈手段。对于重型地贫,临床常用的治疗方案有祛铁治疗、输血治疗、干细胞移植、脾切除等。

  这名婴儿在妊娠中期因α-地中海贫血病危,医生们从胎儿母亲身上提取了造血干细胞后,将这些细胞带到骨髓干细胞处理实验室,在这里造血干细胞被分离和纯化,然后将它们注射回脐静脉,植入到胎儿体内。

  目的是让它们能够进入骨髓,并产生健康的红细胞,这些健康的红细胞可以携带氧气,并治疗胎儿正在经历的严重贫血症。

  通常人们认为,婴儿被封闭在这个不透水的空间里,但事实是,细胞在母亲和胎儿之间可以来回移动,正是因为有了这种交换,才使得胎儿的免疫系统耐受母亲的细胞。

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  子宫内干细胞移植将成为一种有前景的治疗策略

  这是该团队经历了十年的研究后进行的开创性移植手术,如今,这名婴儿已经成功出生,证明了在胎儿期进行干细胞移植的安全有效性。

  长期以来,科学家们一直将子宫内造血干细胞移植视为一种有前景的治疗策略,可用于治疗早在妊娠头三个月就诊断出的许多遗传疾病,包括镰状细胞病和某些免疫疾病。

  胎儿干细胞移植包括从捐赠者的骨髓中取出健康细胞,并通过超声引导注射将它们移植到胎儿中。成功后,植入的细胞或移植物会补充患者的健康造血细胞供应。

  从理论上讲,免疫系统不成熟的发育中的胎儿应该是成功移植的主要目标,因为移植排斥的风险很低,并且可以避免长期免疫抑制治疗的需要。

  然而,根据麦肯齐的说法,之前将造血干细胞移植到人类胎儿中的大多数尝试都没有成功,这促使一些研究人员对这个有前景的领域失去兴趣,好在他们的研究获得了成功,这也为许多具有先天性缺陷性疾病的患儿,在胎儿期进行移植治疗提供了可行性策略。

  “许多先天缺陷性疾病,其实可以在出生以前治愈。”麦肯齐深以为然,作为一名医生,她很高兴这项研究取得了突破性成功,如果这种方法对α-地中海贫血安全有效,那么,也很有可能会对许多其他的血液疾病奏效。

  随着科学技术的发展,我们可以应用更多、更好、更有效的方式帮助一些患者解除病痛,给患儿争取更多生存时间,这是值得做的尝试。相信随着干细胞技术的不断发展,它也将给更多病患带来新希望。